Resultados de los ensayos clínicos para la pirfenidona, nintedanib y NAC (N-acetilcisteina) para la Fibrosis Pulmonar Idiopática

La pirfenidona es un fármaco experimental  que se toma por via oral que aun no ha sido aprobado  por la FDA en USA  pero si esta disponible  en Europa, Canadá y Japónen los Estados Unidos. En teoria su mecanismo de actuación tiene que ver  con el bloqueo de proteínas cicatrizantes, el resultado de los ensayos clínicos indica que esta droga  ralentiza la progresión de la enfermedad  en algunos pacientes y reduce la mortalidad si bien produce algunos efectos secundarios
  
El nintedanib es un fármaco experimental  que bloquea  el efecto de las tirosinas quinasas Aun esta en  ensayo, sin embargo la empresa que  realiza los ensayos en Estados Unidos ha sido autorizada a permitir el acceso de pacientes en circunstancias  especiales al mismo.   Los resultados de los ensayos clinicos apuntan hacia una mejora de la calidad de  vida de los pacientes de  Fibrosis Pulmonar Idiopática, se ralentizó el progreso de la enfermedad en un porcentaje alto  de los pacientes 

Los ensayos con NAC parece indicar que este fármaco no tiene nigun efecto significativo en la progresión de la enfermedad 
 

Nuevos tratamientos para la fibrosis basados en RNAi

La  Corporación Nitto Denko ha  desarrollado  un nuevo fármaco basado en RNAi para  el tratamiento de la fibrosis en  hígado y otros órganos en colaboración con el  Prof.Yoshiro Niitsu de la Universidad Médica de Sapporo.

La  nueva terapia desarrollada  consta de un RNAi que inhibe específicamente la causa de la fibrosis  y de  un sistema de liberación de nanopartículas de lípidos específico que puede entregar el siRNA a las células responsables de la fibrosis El estudio clínico en la fase 1/2  se iniciará este año

Restricciones de la Agencia Europea al uso de la metisergida por su posible relación con la fibrosis

La Agencia Europea de Medicamentos ( EMA ) ha recomendado restringir el uso de metisergida debido a las preocupaciones de que podría causar fibrosis.
Esta recomendación se basa en los datos disponibles sobre los beneficios  y riesgos de este principio activo. El mecanismo por el cual  la metisergida podría causar fibrosis  es a través de la activación del receptor de la serotonina que está ampliamente descrita en la literatura .

Fármaco antifibrotico ha completado la fase Ia

Fibrotech , una compañía biofarmacéutica de Australia, ha comunicado hoy que su  principal compuesto antifibrotico, FT011,  ha completado con éxito el ensayo en Fase Ia  demostrando la seguridad y tolerabilidad en voluntarios sanos  a dosis de 1000 mg. Inician la fase Ib  del ensayo en la que incluirán  pacientes con nefropatia diabetica asociados con la diabetes Tipo 2 o Tipo 1

FIBROTEAM investiga en el Síndrome de Marfán.

El pasado 18 de enero el programa de televisión dedicado a las enfermedades raras: “Todos somos raros, todos somos únicos” de la 2 de TVE dedicó unos minutos al Síndrome de Marfán y emitió una entrevista al investigador de FIBROTEAM, Fernando Rodríguez Pascual, para hablar de esta enfermedad y de sus investigaciones en curso.

La línea de investigación que dirige Fernando Rodríguez Pascual ha sido también recientemente destacada en la revista anual de la Sociedad de Pacientes de Síndrome de Marfán (SIMA).

 

Balance entre regeneración hepática y fibrosis

Según el trabajo realizado en el Weill Cornel Medical College de Nueva York y publicado en la prestigiosa revista Nature, si bien los daños causados al higado se asocian frecuentemente con procesos fibróticos que impedirian  la regeneración, señales angiocrinas (los factores angiocrinos se encuentran en las células endoteliales de los vasos sanguineos y su función es estimular la reparación de órganos dañados o enfermos) divergentes equilibran el balance entre regeneración del higado y fibrosis  Los  resultados obtenidos abren una nueva ruta terapeutica para alcanzar regeneración hepática sin que se produzca fibrosis.
Más información en:
http://www.nature.com/nature/journal/vaop/ncurrent/full/nature12681.html?WT.ec_id=NATURE-20131121#affil-auth

Un dia en la vida de un paciente con fibrosis pulmonar idiopática

En septiembre se celebró la Semana Mundial de la Fibrosis Pulmonar Idiopática. Por este motivo los pacientes españoles a través de las asociaciones AFEFPI (Asociación de Familiares y Enfermos de Fibrosis Pulmonar Idiopática), FEDER (Federación Española de Enfermedades Raras) y FENAER (Federación Nacional de Asociaciones de Enfermedades Respiratorias) hicieron un llamamiento a los médicos de atención primaria para que se conciencien sobre la gravedad de esta enfermedad, la conozcan y aprendan a detectarla. Entre  otras cosas relataron la historia de un paciente granadino de 78 años,  al que le diagnosticaron Fibrosis Pulmonar Idiopática  a finales del año pasado cuya calidad de vida se ha visto muy afectada  por la enfermedad (padece cansancio extremo con esfuerzos moderados, tos constante y diversos problemas respiratorios. A este paciente  le ha sido denegada su solicitud de utilización de pirfenidona en condiciones especiales de autorización. Se trata de un medicamento antifibrótico, pero  que no se usa para sanar la enfermedad  sino para inhibir la producción de TGFβ y del colágeno 1,  por lo que este tratamiento solo resulta eficaz en las primeras fases de la enfermedad